肾脏是人体的重要器官，具有排泄体内各种代谢废物以及调节体内水、电解质、酸碱平衡的功能。肾脏还能分泌各种激素，借以调节机体的重要生理功能。它在维持人体内环境的稳定性中起着重要的作用。任何疾病（包括肾脏及某些全身性疾病），如能使肾脏发生进行性破坏，则在数月、数年或更长的时间后，肾脏不能充分排出代谢废物和维持内环境稳定，因而体内出现代谢废物的潴留和水、电解质与酸碱平衡紊乱以及肾内分泌功能障碍，这种情况称之为慢性肾功能不全。

尿毒症不是一个独立的疾病，而是各种晚期肾脏病共同的临床表现，是慢性肾衰竭的终末阶段。其肾小球滤过率<10毫升/分钟，血肌酐>707微摩尔/升（8毫克/分升）。在此阶段中，除了水与电解质代谢紊乱和酸碱平衡失调外，由于代谢产物体内大量潴留而呈现消化道、心、肺、神经、肌肉、皮肤、血液等广泛的全身中毒症状。也就是说，尿毒症这一名词是从临床表现这一角度来谈的。因而医生诊断时不仅要结合血尿素氮、血肌酐的数值来衡量，更重要的是要根据患者所出现的机体自身中毒的症状来判断。